Od lipca nowa opcja leczenia dla chorych neurologicznie. "Ograniczy wizyty w szpitalu"
- Kolejny, drugi już preparat immunoglobulin podawany podskórnie w programie B.67 poprawi dostępność terapii domowej
- - To bardzo ważne, bo wielu naszych pacjentów z CIDP to osoby, które dzięki leczeniu mogą pracować zawodowo, kontynuować kształcenie - podkreśla neurolog, prof. Anna Kostera-Pruszczyk
Przewlekła zapalna demielinizacyjna polineuropatia (CIDP) jest rzadką, wyniszczającą chorobą neurologiczną, w której organizm atakuje własne nerwy obwodowe. Choć diagnoza zazwyczaj jest dla chorych szokiem, to dzięki szybko podjętemu, nowoczesnemu leczeniu wielu może wrócić do sprawności.
Leczenie CIDP może być w Polsce realizowane w ramach programu lekowego B.67 znanego także jako Leczenie immunoglobulinami chorób neurologicznych. Od 1 lipca dostępna jest w nim nowa opcja terapeutyczna - immunoglobulina podskórna z hialuronidazą, która może znacząco poprawić jakość życia pacjentów z CIDP.
- To bardzo dobra wiadomość. Terapia immunoglobulinami podskórnymi pozwala ograniczyć wizyty w szpitalu, odzyskać pewną niezależność od choroby, czego efektem jest więcej normalnej aktywności życiowej, więcej czasu z rodziną. Cieszymy się i jesteśmy wdzięczni za to, że Ministerstwo Zdrowia dostrzegło potrzeby pacjentów z CIDP i wprowadza do refundacji kolejne nowoczesne leki - mówi Lucyna Wierzowiecka, prezeska nowo powstającego axON - Stowarzyszenia na rzecz Chorych na CIDP, GBS, MMN.
U podłoża CIDP leży nieprawidłowa reakcja układu odpornościowego, który atakuje osłonki mielinowe nerwów obwodowych. Proces ten prowadzi do ich uszkodzenia, a w konsekwencji – do osłabienia mięśni i zaburzeń czucia.
Choroba rozwija się zwykle stopniowo, w ciągu kilku tygodni lub miesięcy, chociaż zdarzają się też przypadki o bardziej gwałtownym przebiegu. Może mieć charakter postępujący, gdy objawy nasilają się stale w czasie, lub rzutowo-remisyjny, gdy są nawroty i okresy remisji.
U ok. 10 proc. chorych przebieg jest jednofazowy, co oznacza, że po leczeniu uzyskuje się trwałą poprawę. Ze względu na niespecyficzność objawów, CIDP bywa mylona z innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi.
- Rozpoznanie przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej polineuropatii opiera się na wnikliwym wywiadzie, badaniu neurologicznym oraz badaniach takich jak elektromiografia (EMG) i analiza płynu mózgowo-rdzeniowego, który pobierany jest od pacjenta podczas procedury punkcji lędźwiowej - mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych i członka prestiżowej międzynarodowej sieci GBS/CIDP Excellence Centre.
Niekiedy trzeba poszerzyć diagnostykę, aby wykluczyć inne choroby, które mogą przypominać CIDP.
- Ponieważ nie ma jednoznacznych markerów biologicznych CIDP, kluczowe są kryteria kliniczne i elektrodiagnostyczne, ale mamy bardzo dobre kryteria rozpoznania opracowane przez grupę europejskich ekspertów. Sprawna diagnostyka jest bardzo ważna, ponieważ pozwala na wczesne rozpoznanie tej choroby, a co za tym idzie - na szybkie wdrożenie właściwego leczenia, co zwiększa szansę pacjenta na częściową lub nawet pełną remisję. Wielu pacjentów, pomimo ciężkich początków, może wrócić do pracy zawodowej i normalnej aktywności życiowej - zwraca uwagę ekspertka.
Leczenie CIDP ma na celu zahamowanie reakcji autoimmunologicznej układu odpornościowego pacjenta. W pierwszej kolejności wykorzystuje się kortykosteroidy, a gdy te okazują się nieskuteczne lub są przeciwwskazane - immunoglobuliny podawane we wlewach dożylnych (IVIg), które uważane są za złoty standard w terapii CIDP, lub plazmaferezę.
U części pacjentów stosuje się również leki immunosupresyjne, zawsze potrzebna jest rehabilitacja (fizjoterapia), wspomagająca powrót do sprawności i poprawiająca jakość życia osób chorych.
Szacuje się, że w Polsce na CIDP choruje ok. 2 600 osób (czyli ok. 0,007 proc. populacji). Z dostępnych danych literaturowych wynika, że u ok. 40 proc. pacjentów leczenie sterydami nie działa w oczekiwany sposób lub jest przeciwwskazane. W Polsce to ponad 1000 osób, dla których podstawą terapii są immunoglobuliny.
Dane z badania PATH pokazują, że aż ok. 90 proc. z nich dobrze odpowiada na leczenie immunoglobulinami dożylnymi, osiągając stabilizację choroby.
W Polsce leczenie CIDP prowadzone jest od 2014 r. w ramach programu lekowego B.67, który realizowany jest w wielu ośrodkach w całym kraju.
Program dotyczy leczenia immunoglobulinami dożylnymi różnych chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym (w tym m.in. miastenii, zespołu Devica, miopatii zapalnych czy właśnie CIDP).
- Zadaniem immunoglobulin jest modulowanie odpowiedzi immunologicznej, (w przypadku CIDP – zahamowanie niszczenia osłonek mielinowych) i złagodzenie objawów neurologicznych. Leczenie to jest stosowane w przypadkach, gdzie inne metody terapeutyczne nie przynoszą oczekiwanych rezultatów, a jego celem jest zmniejszenie postępu choroby i poprawa jakości życia pacjentów - opowiada prof. Kostera-Pruszczyk.
- U pacjentów, u których udało się osiągnąć stabilizację choroby za pomocą leczenia immunoglobulinami dożylnymi, wskazane jest zastosowanie leczenia podtrzymującego - z wykorzystaniem immunoglobulin podawanych podskórnie. Warto też zauważyć, że około połowa pacjentów aktualnie leczonych w programie B.67 to osoby z rozpoznaniem przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej polineuropatii” - zaznacza.
Od 1 lipca br. w programie B.67 dostępna jest kolejna nowa, refundowana terapia - HyQvia (fSCIG). To nowoczesna immunoglobulina podskórna z hialuronidazą stosowana jako leczenie podtrzymujące po wcześniejszej stabilizacji pacjenta terapią dożylną.
Charakteryzuje się wysoką biodostępnością (porównywalną z dożylnymi immunoglobulinami), a badania kliniczne potwierdziły jej wysoką skuteczność i bezpieczeństwo.
- Kolejny, drugi już preparat immunoglobulin podawany podskórnie w programie B.67 to realny postęp, który poprawi dostępność terapii domowej. Terapie podskórne uwalniają pacjenta od konieczności regularnych wizyt w szpitalu na podanie leku dożylnego. To bardzo ważne, ponieważ wielu naszych pacjentów z CIDP to osoby, które dzięki leczeniu mogą pracować zawodowo, kontynuować kształcenie. Ten lek podaje się co 3-4 tygodnie w domu. Leczenie domowe - bez konieczności wizyt w szpitalu - nie tylko zmniejsza stres i obciążenie chorobą dla pacjenta, ale też obniża koszty systemowe - uważa prof. Kostera-Pruszczyk.
Uwalnia bowiem miejsce w szpitalu i czas specjalistów dla kolejnych pacjentów, którzy wymagają diagnostyki i leczenia. - Dzięki temu system ochrony zdrowia może pracować bardziej efektywnie. A możliwość indywidualnego dobrania leku do potrzeb konkretnego pacjenta jest kluczowa w chorobach przewlekłych – podkreśla ekspertka.
- Doceniamy tę decyzję, ale jednocześnie zwracamy uwagę, że nadal wielu pacjentów napotyka poważne trudności w dostępie do diagnozy, leczenia i odpowiedniego wsparcia. Liczymy, że to działanie będzie początkiem szerszych zmian systemowych, które realnie poprawią jakość życia chorych - mówi Wierzowiecka.
Działaczce i pacjentce chodzi o to, aby przede wszystkim wzrosła liczba osób kwalifikowanych do programu lekowego B.67. - Jako organizacja pacjencka jesteśmy otwarci na współpracę z Ministerstwem Zdrowia. Postęp medycyny i rosnąca dostępność do nowoczesnych terapii, to szansa na faktyczną poprawę jakości naszego życia - podkreśla Lucyna Wierzowiecka.
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
rynekzdrowia
